профибринолизин (плазминоген), способствующий рассасыванию кровяных сгустков. Теперь с помощью генной терапии лечат такие заболевания человека, как: СПИД; болезнь печени, вызванную а-1-антитрипсиновой недостаточностью; поражение печени может привести к хроническому гепатиту и циррозу; некоторые разновидности рака; хроническая гранулематозная болезнь (хронический семейный гранулематоз); кистозный фиброз; семейная гиперхолестеринемия; болезнь Гоше, по имени французского дерматолога Филиппа Гоше (1854-1918), характеризуется накоплением глюкоцереброзидов в макрофагах главным образом селезенки, костей и печени; наследуется по аутосомно-доминантному типу; гемофилия; болезнь Хантера (мукополисахаридоз II типа), по имени канадского врача родом из Шотландии Чарльза Хантера (1873-1955), в 1917 году описавшего характерную симптоматику у двух мальчиков-братьев; характеризуется умеренно выраженной деформацией скелета, атрофией дисков зрительных нервов, пигментной дегенерацией сетчатки; наследуется по рецессивному, связанному с Х-хромосомой типу; периферическая ангиопатия; пуриннуклеозид-фосфорилазы недостаточность; ревматоидный артрит; тяжелая комбинированная иммунная недостаточность (ТКИН; англ. SCID — Severe Combined Immunodeficiency). Подобные списки устаревают уже при их обнародовании, пополняясь болезнями чуть ли не ежедневно. Для получения самых свежих сведений обращайтесь к следующим узлам Всемирной Паутины, размещающих новости в сфере биотехнологий: www.bioethics.net/news/html/biotech.php http://life.bio.sunysb.edu/biotech/ntws/ www.mc.maricopa.edu/~tdclark/html/biotechnology_news.html Уяснение нами природы теломер — пример того, как знание работы генома (протеома) можно перевести на язык технологий. Повторяющийся участок в конце хромосомы, именуемый теломерой, часто состоит из повторяющейся много раз последовательности ТТАГГГ, которую можно было бы уподобить словам «и т. д., и т. д., и т. д.»... В некотором смысле эти повторяющиеся последовательности можно рассматривать как «бросовую» ДНК, поскольку в них не кодируется сборка белков. При каждой репликации ДНК одна из повторяемых последовательностей физически отделяется от молекулы ДНК, укорачивая ее. После отбрасывания всех повторяющихся последовательностей при следующей репликации ДНК отпавшие основания оказываются уже не «шапочками» повторяющихся концов [хромосомы], а частью чертежа для специфичного белка. Данное явление, напрямую связываемое со старением клетки, именуют пределом Хейфлика[§§§§§§§§§§]. Азотистых оснований, необходимых для сборки определенного белка, больше нет, поэтому белок не собирается должным образом, а значит, и не может выполнять возложенных на него обязанностей в полном объеме. Если этот белок играет жизненно важную роль в метаболизме организма, подобный сбой означает смерть. — 130 —
|